1xbet com Những đột phá về công nghệ sinh học: Chỉnh sửa gen vượt xa sự cường điệu

Trong tập này củaNhững đột phá về công nghệ sinh học, Matt Phipps, Tiến sĩ, trưởng nhóm nghiên cứu công nghệ sinh học, nói chuyện với nhà phân tích công nghệ sinh học 1xbetMyles Minter, Tiến sĩ, về cách chỉnh sửa gen đang chuyển từ giai đoạn cường điệu ban đầu sang các liệu pháp được chứng nhận lâm sàng. Họ thảo luận về các bài học từ sản phẩm ex‑vivo được phê duyệt đầu tiên và nêu bật các chất xúc tác chính của năm 2026 trong CRISPR, chỉnh sửa cơ sở, chỉnh sửa RNA và viết DNA.

Đăng ký tại đây: ||

Bản chép lời

00:06, Matt Phipps

Hôm nay là ngày 14 tháng 4 năm 2026. Chào mừng 1xbet com quay trở lại với một tập khác củaNhững đột phá về công nghệ sinh học. Tên tôi là Matt Phipps, trưởng nhóm nghiên cứu công bằng công nghệ sinh học. Và hôm nay tôi có sự tham gia của đồng nghiệp của tôi, Myles Minter. Myles, cảm ơn vì đã tham gia cùng tôi hôm nay.

 

00:20, Myles Minter

Cảm ơn vì đã mời tôi, Matt. Hãy đánh giá cao nó.

 

00:21, Matt P

Và hôm nay, chúng ta sẽ nói về một tác phẩm mà 1xbet com đã xuất bản gần đây, tác phẩm DECODER của 1xbet com, trong đó tác phẩm này thực sự tập trung vào các cập nhật trong bối cảnh chỉnh sửa gen. 1xbet com biết đấy, rất nhiều điều đang diễn ra trong lĩnh vực đó. Sản phẩm đầu tiên đã được phê duyệt cách đây không lâu và rất nhiều sản phẩm sắp ra mắt.

Có lẽ, 1xbet com biết đấy, tôi luôn thích nghĩ đến những công nghệ mới, kiểu như, phải đi qua đường cong Chu kỳ Gartner Hype đó, đúng vậy, nơi ban đầu có một chút phấn khích quá mức và sau đó có một số, 1xbet com biết đấy, đáy và sau đó, kiểu như, ló ra khỏi nó. Tôi đoán, 1xbet com biết đấy, đại loại là, 1xbet com nghĩ việc chỉnh sửa gen ở đâu?

Và tôi nhận ra đó là một không gian rộng lớn, chứa đựng nhiều sắc thái. Nhưng 1xbet com nghĩ công nghệ đó ở đâu trong Chu kỳ cường điệu Gartner ngày nay?

 

01:08, Myles M

Ừ, được rồi, cảm ơn rất nhiều. Đã lâu rồi chúng tôi mới làm một báo cáo như thế này. Tôi nghĩ năm 2022 là năm cuối cùng chúng tôi thực sự thực hiện một cuộc nghiên cứu sâu rộng như thế này. Và quay trở lại với Chu kỳ cường điệu Gartner đó, ý tôi là, 1xbet com gần như đã ở đỉnh cao, ngay tại đó, nếu không muốn nói là thoát ra khỏi đó, kiểu như là máng vỡ mộng.

Ừ. Tôi nghĩ rằng không gian này gần như đã nhanh chóng được tạo ra từ các phòng thí nghiệm học thuật. Ý tôi là, hàng ngày chúng ta đều nghe về một công nghệ mới ra đời từ những phòng thí nghiệm tuyệt vời ở Broad, MIT, Harvard, những khu vực tương tự. Và sau đó ở Bờ Tây cũng vậy. Và thành thật mà nói, đó là trong một môi trường tài trợ rất bọt mép, phải không?

Và chúng tôi đã tài trợ cho rất nhiều công ty này dựa trên mức định giá nền tảng của họ. Và tôi nghĩ điều mang lại cho 1xbet com lợi tức đầu tư vào cuối ngày mà chúng ta sẽ đề cập sau đó là một sản phẩm thực tế tận dụng công nghệ tuyệt vời thực sự tạo ra sự khác biệt cho bệnh nhân.

Và vì vậy, 1xbet com phải chỉ định một ứng cử viên. 1xbet com phải trải qua quá trình phát triển lâm sàng đó. 1xbet com phải chứng minh được sự an toàn, hiệu quả và tiếp thị sản phẩm đó. Và vì vậy, tôi nghĩ rằng đó là nơi chúng tôi đã có một chút thất bại trong lĩnh vực này, rằng lời hứa tuyệt vời về điều này có thể, 1xbet com biết đấy, là phương pháp chữa trị tất cả, chỉ cần chỉnh sửa bộ gen và 1xbet com sẽ ổn thôi, bây giờ chúng ta phải chọn những dấu hiệu cho thấy có lợi ích rủi ro phù hợp. Chúng ta phải tài trợ cho những công ty này để thực hiện những thử nghiệm lâm sàng đó. Và đó chính là lúc sự vỡ mộng xuất hiện. Và 1xbet com biết đấy, tôi đã theo dõi số tiền tài trợ trong báo cáo, có vẻ như vào khoảng cuối ngày 22, 23.

Và 1xbet com biết đấy, gần đây chúng tôi nhận thấy nguồn tài trợ ở đây tăng lên. Và chúng tôi đang bắt đầu đi đến quan điểm của 1xbet com, có khả năng, 1xbet com biết đấy, liệu pháp chỉnh sửa gen tiếp theo đã được phê duyệt, sẽ là in vivo, phải không? Vì vậy, chúng ta bắt đầu thấy các công ty đã đi đến giai đoạn cuối ở đây. Và vì vậy, tôi thực sự nghĩ rằng, 1xbet com biết đấy, chúng ta sắp thoát khỏi nó, chúng ta vẫn chưa đạt đến trạng thái ổn định, bởi vì chúng ta vẫn đang nổi lên với những công nghệ đang phát triển, phải không?

Nhưng chúng tôi bắt đầu thấy tài sản thực tế đang được các công ty đó phát triển và tạo ra sự khác biệt cho bệnh nhân. Vì vậy, tôi nghĩ rằng đó là điều quan trọng đã thay đổi ở đây so với việc định giá nền tảng bầu trời xanh cho nhiều công nghệ này.

 

03:35, Matt P

Ừ. Không, tôi chắc chắn nhớ những khoảng thời gian quá phấn khích. Và ý tôi là, thật hợp lý khi chúng ta biết một số gen. 1xbet com chỉ cần vào đó sửa chúng. Tuy nhiên, hóa ra việc đó khó hơn một chút so với vẻ ngoài hoặc khả năng thực hiện trong phòng thí nghiệm, 1xbet com biết đấy.

1xbet com biết đấy, tôi nghĩ một trong những bước tiến lớn nhất đối với lĩnh vực này rõ ràng là sản phẩm đầu tiên được phê duyệt.

Bây giờ, đây là một sản phẩm ex vivo, nên có thể một số, 1xbet com biết đấy, một dấu hoa thị ở đó không chỉ để giảm giá mà còn để biết hiệu suất thương mại của sản phẩm đó như thế nào? Có thể cung cấp cho chúng tôi một chút thông tin về lần ra mắt đó.

 

04:06, Myles M

Chắc chắn rồi. Vì vậy, chúng ta đang nói về một sản phẩm ở đây được thiết kế như một liệu pháp an toàn cho bệnh hồng cầu hình liềm. Vì vậy, một căn bệnh khá hiếm gặp nhưng lại có sức tàn phá khủng khiếp. Đó là cơn khủng hoảng tắc mạch rất, rất đau đớn và rõ ràng là tỷ lệ tử vong cao.

Đây là liệu pháp về cơ bản chúng tôi lấy tế bào từ bệnh nhân. Chúng tôi gửi chúng đến một phòng thí nghiệm. Chúng tôi sử dụng nhiều công nghệ chỉnh sửa gen khác nhau, trong trường hợp này là CRISPR-Cas9, bước khởi đầu của những công nghệ này, để thực hiện một chỉnh sửa cụ thể và khiến các sản phẩm này về cơ bản biểu hiện quá mức huyết sắc tố của thai nhi, truyền trở lại bệnh nhân, vào tế bào gốc, khoang tế bào gốc tạo máu của họ. Và về cơ bản, họ sẽ có một phương pháp chữa trị hữu hiệu cho căn bệnh của họ, điều này hoàn toàn thay đổi cuộc chơi.

Và tôi vừa nói điều đó sau khoảng một phút. Thực tế là có rất nhiều công việc đằng sau đó. Và còn rất nhiều việc phải làm trong hành trình của bệnh nhân. Và tôi nghĩ rằng đó là những gì đã được phản ánh trong hiệu suất thương mại ban đầu của sản phẩm này.

1xbet com biết đấy, điều này rất nặng nề đối với bệnh nhân. Có một quy trình và có thể cần gấp hai đến ba lần quy trình cụ thể này, nhưng đó là thu thập các tế bào đó. Vì vậy, 1xbet com phải thực hiện một cuộc huy động hoặc một cuộc phẫu thuật và 1xbet com biết đấy, đây là những bệnh nhân bị bệnh đang gặp cơn khủng hoảng tắc mạch này. Họ phải nhập viện trong quá trình này. Nhưng chúng tôi cần điều đó, và chúng tôi có thể cần nó ba lần ở đây để thực sự tạo ra đủ tế bào mà chúng tôi có thể gửi đến phòng thí nghiệm, chỉnh sửa chúng và sau đó giữ lại đủ tế bào sống để chúng tôi có thể cấy ghép lại vào bệnh nhân.

Về phần cấy ghép cũng vậy. Rõ ràng, 1xbet com biết đấy, những tế bào này, chúng có những chỉnh sửa bên trong mà trước đây chúng không có trong cơ thể. Chúng tôi phải thực hiện một quá trình gọi là suy giảm bạch huyết để quá trình cấy ghép đó được chấp nhận ở phía sau. 1xbet com biết đấy, đó cũng là một chế độ điều trị tiên quyết nặng nề với rất nhiều tác dụng phụ đối với những bệnh nhân này.

Và đó là thời gian nằm viện. Đó là thời gian nằm viện kéo dài trong suốt quá trình này. Vì vậy, 1xbet com biết đấy, tôi nghĩ chúng ta bắt đầu thấy điều đó được phản ánh trong hiệu suất thương mại ở đây. Sản phẩm này có mức độ quan tâm cao, nhưng việc cố gắng tìm thời gian và di chuyển đến các trung tâm cung cấp liệu pháp này và có thể thực hiện liệu pháp này là điều khó khăn đối với bệnh nhân.

Bây giờ, sau khi đã nói tất cả những điều này, chúng tôi thực sự đã thấy rằng trong quý vừa qua, từ góc độ doanh thu, chúng tôi đã thực sự vượt qua những kỳ vọng đồng thuận. 1xbet com biết đấy, đã có 111 bệnh nhân mới bắt đầu. Vì vậy, họ đã bắt đầu quá trình huy động tế bào để bắt đầu con đường điều trị này, nhưng chỉ có 30 bệnh nhân thực sự được truyền và đó là nơi công ty thực sự được trả tiền cho sản phẩm này.

Vì vậy, 1xbet com biết đấy, tôi nghĩ để tìm ra điều gì có thể cải thiện hiệu suất thương mại của sản phẩm thế hệ đầu tiên này thì có rất nhiều thứ. Một là thu hút nhiều bệnh nhân hơn vào kênh. Tôi nghĩ họ thực sự đang làm điều đó. Đó là lý do tại sao tôi đã đề cập rằng có 111 bệnh nhân mới trong quý 4. Thứ hai, chúng ta sẽ thực sự cố gắng làm cho quá trình sản xuất và thu gom này hiệu quả hơn, phải không?

Nếu có thể tăng khả năng sản xuất ở đây, chúng tôi sẽ có ít ô cần thu thập hơn. Điều đó có nghĩa là những bệnh nhân tiếp tục điều trị sẽ ít được huy động hơn. Đó là thời gian nhanh hơn để thực sự nhận được sản phẩm. Và, thứ ba, ý tôi là, đó là phác đồ chuẩn bị trước, rất nặng nề cho bệnh nhân, như tôi đã giải thích trước đó, nhưng bắt buộc phải làm cạn kiệt tế bào lympho và chấp nhận ca cấy ghép đó.

Vì vậy, có rất nhiều việc đang diễn ra. Và điều này hơi nằm ngoài bối cảnh chỉnh sửa gen, nhưng có rất nhiều công việc đang được thực hiện nhằm cố gắng cải thiện các phác đồ điều kiện tiên quyết đó, để về cơ bản làm cho việc này bớt gánh nặng hơn đối với bệnh nhân, để họ có nhiều khả năng đến và yêu cầu liệu pháp này hơn.

 

08:15, Matt P

Tuyệt vời. Chà, có vẻ như đây sẽ là một năm quan trọng để theo dõi đợt ra mắt đó. Tôi chắc chắn rằng chúng ta sẽ có một số loại cảm xúc có thể đọc được trong không gian. Nhưng tôi đoán, có lẽ còn chất xúc tác quan trọng nào khác vào năm 2026? Một lần nữa, trong không gian chỉnh sửa gen rộng hơn, tôi đoán có thể là ex vivo và in vivo.

 

08:33, Myles M

Chắc chắn rồi. Chà, thực ra chúng ta đã trải qua hai chất xúc tác thực sự quan trọng cho không gian, nhưng chúng ta cũng sẽ nhận được dữ liệu mở rộng từ chúng vào cuối năm nay. Tôi muốn nói một chút về một số dữ liệu cập nhật mà chúng tôi có được về tình trạng thiếu hụt alpha 1-antitrypsin. Vì vậy, đây là một căn bệnh hiếm gặp mà phần lớn bệnh nhân biểu hiện với tình trạng suy giảm cơ bản khiến họ không thể dừng các chuyến đi và hoạt động. Nó ăn hết phổi của họ. Họ biểu hiện như một bệnh nhân COPD hoặc một người hút thuốc mãn tính. Và một tỷ lệ nhỏ hơn bệnh nhân thực sự có biểu hiện ở gan.

Chúng ta đang bắt đầu đi đến điểm mà 1xbet com biết đấy, những bệnh đơn gen này là ứng cử viên hàng đầu cho liệu pháp chỉnh sửa gen. Và chúng tôi thực sự đã thấy một số dữ liệu tiếp theo từ một số nhóm thuần tập có liều lượng cao hơn và theo dõi dữ liệu đó lâu hơn từ ứng dụng chỉnh sửa cơ sở.

Và chúng ta sẽ nói thêm một chút về tất cả các phương thức khác nhau ở đây. Nhưng 1xbet com biết đấy, theo tôi, điều đó rất thú vị. Ý tôi là, 1xbet com đang nhìn thấy sự điều chỉnh của protein bị đột biến trong cơ thể. Vì vậy, chúng ta không cần phải lấy tế bào ra. Chúng ta không cần phải gửi chúng đến phòng thí nghiệm và truyền lại cho bệnh nhân. Thứ này sẽ được truyền thẳng vào bệnh nhân ở đây.

Và, lần đầu tiên trong đời, chúng sản xuất ra loại protein chức năng giúp bảo vệ chúng khỏi những tác nhân gây viêm nhiễm. Vì vậy, tôi nghĩ rằng dữ liệu đó, 1xbet com biết đấy, rất có ý nghĩa. Tôi hy vọng sẽ thấy được dữ liệu bổ sung, có giá trị hơn đối với bệnh nhân, vào cuối năm khi công ty cụ thể đó trình bày tại một hội nghị.

1xbet com biết đấy, đó là một ứng dụng chỉnh sửa cơ bản nên đó là giải pháp lâu dài hơn. Có một liệu pháp mới nổi, phương thức trị liệu được gọi là chỉnh sửa RNA mà tôi đã dành rất nhiều thời gian thực hiện. Về cơ bản, đây là nơi chúng tôi có thể chỉnh sửa tạm thời bộ gen của 1xbet com thông qua RNA thay vì DNA. Và ưu điểm của ứng dụng này gấp nhiều lần, nhưng một là, có một lượng nhỏ oligonucleotide có thể tuyển dụng bộ máy bên trong 1xbet com để thực hiện việc chỉnh sửa thay cho 1xbet com. Vì vậy, 1xbet com không cần phải cung cấp điều này trong một ứng dụng thực sự lớn. Chúng ta có thể điều chỉnh nó tốt hơn đến nơi cần đến để lấy khăn giấy. Có một vài nhà tài trợ đang thực hiện những thử nghiệm như thế này. Chúng ta cũng sẽ thấy nhiều dữ liệu hơn từ phương pháp chỉnh sửa RNA đó trong căn bệnh thiếu hụt alpha 1-antitrypsin đó. Vì vậy, 1xbet com biết đấy, 1xbet com sẽ có một giải pháp lâu dài và sau đó là một giải pháp tạm thời khác mà 1xbet com có thể điều chỉnh tăng giảm tùy thuộc vào nhu cầu của bệnh nhân đó.

1xbet com biết đấy, chúng tôi cũng đã thấy một số dữ liệu về liệu pháp tế bào dị sinh và tôi muốn biết rằng chúng tôi thực sự xem xét CAR-T và xem xét ứng dụng chỉnh sửa gen ex vivo ở đó, 1xbet com biết đấy, việc chuyển từ liệu pháp tự thân sang liệu pháp tế bào đồng loại, 1xbet com biết đấy, rõ ràng sẽ là một yếu tố thay đổi cuộc chơi. Và tôi nghĩ chúng ta đã thấy một số dữ liệu thú vị về một số bệnh ung thư hạch tế bào B. Nhưng có lẽ 1xbet com là chuyên gia nói về vấn đề đó hơn tôi.

Và cuối cùng, 1xbet com biết đấy, đó chỉ là bất cứ thứ gì sẽ cải thiện hiệu lực của ex vivo CAR-T. Và có một số nhà tài trợ sẽ có các chỉ số đọc trên nhiều chỉ dẫn vào cuối năm nay.

Điều cuối cùng tôi muốn đề cập đến là chuyển sang viết DNA. Vì vậy, đây không giống như CRISPR-Cas9, nơi chúng tôi cắt nhỏ bộ gen và cố gắng sửa chữa nó. 1xbet com biết đấy, nó không giống như việc chỉnh sửa cơ sở mà chúng tôi đang theo đuổi một phân tử DNA và cố gắng thay đổi điều đó. Việc này sẽ lấy một phần DNA và viết lại nó, được chứ?

Chúng ta thực sự sẽ thấy một số dữ liệu về bệnh Wilson, có thể là vào đầu năm 2027 về phương thức chỉnh sửa chính đó và 1xbet com biết đấy, điều đó thực sự có thể mở ra một ứng dụng hoàn toàn mới về công nghệ chỉnh sửa gen này.

 

12:29, Matt P

Vì vậy, 1xbet com biết đấy, tôi đã biết trong năm qua và 1xbet com đã đề cập đến vấn đề này nhưng một số mối lo ngại đã xuất hiện. 1xbet com biết đấy, những thứ như tổn thương gan bằng phương pháp in vivo, cũng rộng hơn khi 1xbet com di chuyển các phương pháp in vivo này, rõ ràng là thế này, "1xbet com có đang đánh đúng loại tế bào không? Và chỉ nhận được những chỉnh sửa phù hợp mà 1xbet com muốn chứ không phải điều gì đó, 1xbet com biết đấy, sai mục tiêu hoặc điều gì đó tương tự."

Tôi đoán, 1xbet com nghĩ thế nào về một số công nghệ mới đang cố gắng nâng cao điều đó và giảm thiểu rủi ro đó? Ngoài ra, 1xbet com cảm thấy thế nào về các nhà đầu tư. Vâng. Chà, 1xbet com biết đấy, tâm lý hiện tại xung quanh một số rủi ro trong các chương trình này hoặc hiện đang có ở các phòng khám là gì?

 

13:06, Myles M

Ừ. Vì vậy, 1xbet com đã đạt được một điểm rất quan trọng. Chúng tôi thực sự đã xuất bản một nghiên cứu chuyên sâu riêng biệt vài năm trước xem xét các khía cạnh phân phối của các trình chỉnh sửa di truyền này cũng như phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu RNA. Và 1xbet com biết đấy, đó là một yếu tố quan trọng cần cân nhắc.

Vì vậy, trong báo cáo, chúng tôi thực sự trình bày một phần giống như xây dựng trình chỉnh sửa trò chơi của riêng 1xbet com. Và 1xbet com biết đấy, chúng ta có thể nói cả ngày về CRISPR cái này và CAS cái này. Và đó có phải là deaminase? 1xbet com biết đấy, nó có giữ được chức năng của nó không? Có phải CAS đã chết không? Nó thực sự chẳng là gì cho đến khi 1xbet com có phương thức phân phối xung quanh nó.

Vì vậy, theo truyền thống, trong bối cảnh chỉnh sửa gen để chỉnh sửa DNA trông giống như hạt nano lipid hoặc 1xbet com có thể đóng gói nó thành một thứ gọi là AAV, một loại vi-rút liên quan đến adeno, có các hạn chế về đóng gói dựa trên kích thước nhưng cho phép 1xbet com cung cấp thứ gì đó hoàn chỉnh như DNA sẽ biểu hiện. Bây giờ, vấn đề rõ ràng là, 1xbet com biết đấy, quản trị hệ thống, nếu đó là điều tôi muốn làm. Giống như, cái này đi đâu vậy? Bây giờ, các hạt nano lipid, không cần đùa giỡn với chúng quá nhiều, có xu hướng nhắm mục tiêu thực sự, thực sự, thực sự, rất tốt đến gan, đó chính xác là lý do tại sao chúng ta thấy, nếu 1xbet com sử dụng hạt nano lipid liều cao, điều đầu tiên sẽ xuất hiện, 1xbet com biết đấy, trong khoảng thời gian rất gần sau khi truyền là những thứ được gọi là xét nghiệm chức năng gan hoặc mức độ transaminase, về cơ bản là gan của 1xbet com đang làm việc quá sức để chống lại và phân hủy những chất béo này. Và đó là dấu hiệu tiềm ẩn của tổn thương gan.

Đối với AAV, điều đó cũng tương tự, 1xbet com biết đấy. Đôi khi, nếu 1xbet com dùng quá liều, nó sẽ di chuyển đến gan và 1xbet com sẽ có phản ứng kháng vi-rút. Ở đó trông rất giống nhau. Giờ đây, lợi thế của AAV là 1xbet com có thể sử dụng các loại huyết thanh khác nhau và dựa trên đặc điểm sinh học tự nhiên, chúng có thể nhắm mục tiêu đến các mô khác nhau.

Vì vậy, 1xbet com biết đấy, chẳng hạn, AAV9 sẽ là loại phổ biến được sử dụng để chuyển đến CNS, vì nó có ái tính đối với tế bào thần kinh, thần kinh đệm và những thứ tương tự. AAV5 đã được sử dụng ở ngoại vi nhiều hơn. Có rất nhiều công việc đang diễn ra liên quan đến thư viện kiểu huyết thanh và cố gắng thiết kế các viên nang thế hệ tiếp theo cũng như rất nhiều hoạt động phát triển kinh doanh xung quanh khu vực đó.

Về cơ bản, cố gắng tìm kiếm cơ hội trị liệu cho từng mô riêng lẻ ở phía hạt nano lipid. Theo truyền thống, đây là lĩnh vực chưa có nhiều đổi mới, cho đến khi chúng ta xảy ra đại dịch Covid-19 tuyệt vời, nơi mọi người giờ đây đều biết hạt nano lipid là gì. Và kể từ đó, 1xbet com biết đấy, chúng tôi đã thấy một số đổi mới trong quá trình phát triển.

Vì vậy, nó không chỉ là chất béo bốn thành phần tiêu chuẩn mà 1xbet com kết hợp với nhau. 1xbet com có thể thêm vào thành phần thứ năm có thể là nhóm nhắm mục tiêu vào mô hoặc nhóm không nhắm mục tiêu. 1xbet com có thể phủ các hạt nano lipid này trong một số liên hợp nhất định mà thực sự sẽ nhắm mục tiêu đến các mô khác nhau dựa trên các thụ thể tế bào, đại loại như vậy.

Nhưng, suy cho cùng, ý tôi là, chúng ta vẫn tiếp cận được gan rất tốt, chúng ta tiếp cận được CNS rất tốt, mặc dù không nhất thiết phải tiếp cận được các cấu trúc não sâu, nhưng chúng ta có quyền tiếp cận CNS. Nếu 1xbet com thay đổi đường dùng, nghĩa là 1xbet com không nói về việc truyền tĩnh mạch subcu, 1xbet com có thể hít trực tiếp. Vì vậy, chúng tôi có các chương trình đang được triển khai tại phòng khám nhằm ứng dụng chỉnh sửa gen cho những bệnh như bệnh xơ nang, chẳng hạn như thông qua cơ chế hít vào.

Một khía cạnh khác mà chúng tôi đã có những bước nhảy vọt thực sự là nhắm mục tiêu vào các ngăn tế bào gốc tạo máu để thử và truy cập về cơ bản, 1xbet com có thể thực hiện CAR-T in vivo không? Vì vậy, thay vì thực hiện CAR-T tự thân hoặc dị sinh, tất cả đều được thực hiện ex vivo và truyền cho bệnh nhân, thì về mặt lý thuyết, 1xbet com phải thực hiện điều kiện tiên quyết. 1xbet com có thể sử dụng CAR-T in vivo một lần không? Và điều đó có thể mở ra các tác nhân trong lĩnh vực ung thư cũng như thấp khớp.

Vì vậy, có rất nhiều việc ở đó. Đó phần lớn vẫn là giai đoạn tiền lâm sàng, mặc dù có một số thử nghiệm lâm sàng đang diễn ra ở giai đoạn rất sớm bên ngoài đất nước này. Vì vậy, chúng là những thứ, 1xbet com biết đấy, tôi rất mong chờ.

Có một vấn đề gần đây đã xuất hiện ở một bệnh nhân mắc bệnh cơ tim, trong đó tín hiệu gan mà 1xbet com mong đợi với một số liệu pháp này xảy ra muộn hơn nhiều so với dự đoán ban đầu của chúng tôi.

Và có vẻ như nó không phải do thứ gì đó giống như hạt nano lipid, 1xbet com biết đấy, đang được xử lý một cách nhạy bén. Chuyện xảy ra khoảng một tháng sau, ba đến bốn tuần sau. Và điều đó đã làm dấy lên một số lo ngại về việc, này, việc chỉnh sửa đang thực hiện, có thể có một chỉnh sửa không đúng mục tiêu ở một bệnh nhân, có thể có một yếu tố trung gian đang được thể hiện và gây ra một số độc tính bất thường.

Điều tôi sẽ nói về bệnh nhân đó, 1xbet com biết đấy, chương trình kể từ khi ngừng hoạt động lâm sàng, chỉ là có rất nhiều bệnh đi kèm ở đó. Và họ là một bệnh nhân lớn tuổi, đang tham gia một trong những nghiên cứu ở đây. Vì vậy, thật khó để phân biệt rõ ràng, 1xbet com biết đấy, bao nhiêu trong số đó là do tài sản điều khiển so với các bệnh lý tiềm ẩn và nhiều thứ. Tuy nhiên, 1xbet com biết đấy, kể từ đó, việc sàng lọc và theo dõi những lá gan này đã được tăng cường, 1xbet com biết đấy, các vấn đề an toàn tiềm ẩn do bệnh nhân cụ thể đó.

 

18:43, Matt P

Ừ. Được rồi. Ý tôi là, có rất nhiều thứ cần theo dõi ở đó. Tôi biết, đã phải mất một thời gian dài cố gắng tìm cách đưa những thứ này vào đúng loại mô, bởi vì đó rõ ràng là chìa khóa cho một số mục tiêu này. 1xbet com đã đề cập một chút về vấn đề này, nhưng 1xbet com biết đấy, tôi biết mọi người nói rằng chỉnh sửa gen, tôi nghĩ có lẽ CRISPR đã nảy ra trong đầu họ.

Rõ ràng là 1xbet com biết đấy, Giải Nobel, rất nhiều tiêu đề, nhưng lĩnh vực này đang phát triển. 1xbet com đã đề cập đến việc chỉnh sửa RNA, viết DNA. 1xbet com thấy những cách tiếp cận này khác nhau như thế nào? Rõ ràng là họ đang đi theo những hướng khác nhau về những căn bệnh mà họ có thể mắc phải, hay có những khía cạnh nào khác trong cách họ đang cố gắng tạo ra sự khác biệt trong chiến lược phát triển của mình?

Và, tôi đoán, cũng tương tự như vậy, có phải một công ty chỉ có một nền tảng, 1xbet com có muốn sử dụng nền tảng đó không? Hay 1xbet com đang thấy các công ty sử dụng nhiều công nghệ?

 

19:35, Myles M

Nếu 1xbet com mời tôi tham gia podcast này khoảng một năm rưỡi trước, tôi sẽ nói rằng, 1xbet com biết đấy, một công ty, đại loại như vậy, hoạt động trong phạm vi riêng của họ nhưng không còn như vậy nữa. Tôi có thể nói rằng, khi 1xbet com nghĩ về CRISPR, 1xbet com biết đấy, chúng tôi đã phát triển rất nhiều kể từ đó. Và do đó, rất nhiều công ty chỉnh sửa gen đã có mặt ngay từ đầu, hầu hết đã đa dạng hóa, đưa vào các tài sản mới không còn chỉ dựa vào CRISPR-Cas9 và IP gốc mà 1xbet com đã đề cập đi kèm với Giải thưởng Nobel.

Chúng tôi đang thấy các tập đoàn gồm các biên tập viên cơ bản và chúng tôi cũng đang thấy nhiều dạng biên tập viên hàng đầu và người viết DNA khác nhau và báo cáo được xếp thành một chồng trong số đó. 1xbet com có rất nhiều quyền tự do để hoạt động và có rất nhiều phương thức khác nhau mà 1xbet com có thể sử dụng. Nhưng thật an toàn khi nói rằng các công ty này đang nhận ra, này, lĩnh vực chỉnh sửa gen, các công nghệ đã nhanh chóng mở rộng kể từ, thậm chí từ năm 2018, 2019. 1xbet com biết đấy, việc chỉ trở thành một người chơi phương thức duy nhất ở đây không đủ phù hợp với chúng tôi.

Nếu chúng ta là chuyên gia về chỉnh sửa gen, chúng ta sẽ có thể chọn công nghệ phù hợp cho chỉ định phù hợp. Và đó là gì? Đó là một câu hỏi rất tốn kém để hỏi. Nhưng tôi nghĩ rằng điều quan trọng nhất là CRISPR-Cas9 tiếp cận những phương pháp mà chúng ta đang thấy đang ở giai đoạn phát triển sau này. Đó là nơi mà chúng tôi có, 1xbet com biết đấy, loại tốt nhất, loại bỏ rủi ro, 1xbet com biết đấy, chúng tôi đã sử dụng nó trong một thời gian dài. Chúng tôi hiểu những rủi ro ngoài mục tiêu ở đây. Nó cũng có sự tham gia theo quy định mà chúng ta sẽ đề cập sau.

Nhưng 1xbet com biết đấy, họ biết điều gì sẽ xảy ra. Vì vậy, sức mạnh thực tế là chúng tôi đã sử dụng nó trong thời gian dài nhất và do đó, chúng tôi có nhiều kinh nghiệm nhất, 1xbet com biết đấy. Chỉnh sửa cơ bản, chúng tôi thấy một số công ty hiện đang cung cấp dữ liệu lâm sàng vivo tại đây.

Vì vậy, tôi đã đề cập đến tình trạng thiếu hụt alpha-1 antitrypsin. 1xbet com biết đấy, đó sẽ là vị trí duy nhất cho những dấu hiệu cho thấy có một đa hình nucleotide đơn. Tôi nên nói rằng 1xbet com không muốn mạo hiểm làm đứt DNA sợi kép và gặp phải các vấn đề tiềm ẩn về tích hợp hoặc sửa chữa. Chúng có thể gây ra sự hình thành indel trong đồ vật. 1xbet com chỉ muốn thực hiện một thay đổi chỉnh sửa cơ bản duy nhất.

Thật không may, không phải tất cả các rối loạn di truyền đều chỉ là một vết cắt nhỏ, phải không? Vì vậy, chẳng hạn, có những giai đoạn mà 1xbet com có thể có, chẳng hạn như dystrophin, 1xbet com có toàn bộ exon bị thiếu, toàn bộ exon cũng bị bỏ qua trong trường hợp điều trị. Vì vậy, 1xbet com biết đấy, liệu 1xbet com có thể có những liệu pháp thay thế exon không? Chà, 1xbet com không thể làm điều đó với trình chỉnh sửa cơ bản, 1xbet com không thể làm điều đó với CRISPR-Cas9.

1xbet com cần một số loại công nghệ ghi DNA. Nhiều cách để làm điều đó, tích hợp, sao chép ngược, những thứ mà chúng tôi đề cập trong báo cáo. Nhưng 1xbet com có thể bắt đầu nghĩ đến, 1xbet com biết đấy, lớn hơn, loại, xóa, lớn hơn, loại, nhu cầu sửa chữa. Đó là lúc 1xbet com bắt đầu bước vào thế giới viết DNA. Và đó gần như là nơi mà lĩnh vực này đang chuyển động, bởi vì cuối cùng với những căn bệnh này, việc đập bỏ một thứ gì đó không ổn thôi là chưa đủ.

1xbet com muốn sửa chữa và viết lại hoàn toàn những gì sai sót ở cấp độ DNA hoặc cấp độ RNA. Vì vậy, đó gần như là nơi chúng ta đang di chuyển. Đối với các ứng dụng chỉnh sửa RNA, tôi nghĩ nó rất thú vị phải không? Bởi vì nếu họ phải đối mặt với những rủi ro về an toàn an toàn với nhiều công nghệ mới này, 1xbet com biết đấy, 1xbet com có thể giảm thiểu điều đó bằng cách thực hiện tạm thời không? Và đó là những gì việc chỉnh sửa RNA mang lại.

Bây giờ, được rồi, 1xbet com phải lặp lại liều lượng, nhưng với oligonucleotide và các chất hóa học liên quan đến chúng, ý tôi là, điều đó có thể là, 1xbet com biết đấy, một lần hàng tháng hoặc một lần hàng quý hoặc sáu tháng một lần, phải không?

Ưu điểm khác của chỉnh sửa RNA là nó không chỉ là liều lượng được phê duyệt cho trình chỉnh sửa gen. Và đây là liều thuốc chúng tôi sẽ cung cấp cho mọi bệnh nhân. Nếu ai đó cần được chuẩn độ tăng, nếu ai đó cần được chuẩn độ xuống, dựa trên trạng thái dấu ấn sinh học của họ, 1xbet com có thể thực hiện điều đó bằng liệu pháp chỉnh sửa RNA. 1xbet com có thể bật và tắt chuẩn độ. Vì vậy, 1xbet com biết đấy, có một số lợi thế thú vị ở đó. 1xbet com cũng có thể giới thiệu những thứ có thể điều chỉnh protein hoặc tạo ra protein có hoạt tính cơ bản.

1xbet com có thể làm rất nhiều việc khác nhau ở đó. Vì vậy, tôi nghĩ rằng có rất nhiều chỗ để sử dụng cho tất cả các công nghệ này. Tôi nghĩ việc lựa chọn chỉ báo là vô cùng quan trọng đối với mọi người đang chơi trong không gian.

 

24:26, Matt P

Về mặt đó, báo cáo của 1xbet com, tôi nghĩ có một phần thực sự thú vị về việc chỉnh sửa gen phù hợp ở đâu trong bối cảnh điều trị? Câu hỏi quan trọng mà tôi luôn đặt ra là, 1xbet com biết đấy, rất nhiều mục tiêu đang được các công ty chỉnh sửa gen theo đuổi, có sự xác nhận từ sự can thiệp của RNA hoặc có thể 1xbet com là kháng thể chống lại protein xuôi dòng, 1xbet com biết đấy, PCSK9, giống như chúng ta có kháng thể, chúng ta có RNA, 1xbet com biết đấy, 1xbet com có cần chỉnh sửa gen không?

Hiện tại tình trạng trì hoãn đang diễn ra. Hoặc, 1xbet com biết đấy, chúng ta cũng đang thấy điều đó. Vì vậy, phân tích của 1xbet com ở đó là gì? Có thể hướng dẫn chúng tôi qua một tình huống mà 1xbet com cho rằng việc chỉnh sửa DNA có lợi thế chính so với việc can thiệp RNA, điều mà 1xbet com biết đấy, tôi có thể nói là hợp lý hơn một chút. Với số lượng sản phẩm được phê duyệt.

 

25:15, Myles M

Ừ. Vì vậy, tôi nghĩ đối với những dấu hiệu yêu cầu, 1xbet com biết đấy, một ứng dụng chỉnh sửa để sửa một loạt đột biến cơ bản, 1xbet com biết đấy, tôi nghĩ rằng việc chỉnh sửa gen có một ưu điểm độc đáo đối với một thứ gì đó như can thiệp RNA. Tôi sẽ quay lại ví dụ về tình trạng thiếu hụt alpha-1 antitrypsin ở đây.

1xbet com biết đấy, đó là đa hình đơn nucleotide. Đó là E342K, nếu 1xbet com thực sự muốn biết đột biến là gì. Nhưng lý do tôi nhắc đến nó là vì thực sự có một thử nghiệm can thiệp RNA đang diễn ra nhằm loại bỏ protein đột biến thoát ra khỏi gan. Vì vậy, nó không điều chỉnh được protein đó. Nó không khôi phục lại chức năng của nó. Nó chỉ phá hủy protein của nó. Bây giờ, điều đó đang được thực hiện đối với những bệnh nhân chỉ có biểu hiện ở gan và thử nghiệm đó đang ở giai đoạn ba. Nó có điểm cuối sinh thiết gan và hy vọng nó sẽ đưa mọi người ra khỏi danh sách ghép gan. Nhưng điều đó chẳng có tác dụng gì vì thực tế là 1xbet com thực sự cần phải có hoạt tính kháng trypsin để bảo vệ phổi.

Vì vậy, nếu 1xbet com có các biểu hiện ở phổi, hầu hết những bệnh nhân này đều có, họ mắc bệnh COPD, họ giống như những người hút thuốc mãn tính. 1xbet com không làm gì để giúp họ ở góc độ đó, ngược lại nếu 1xbet com sử dụng phương pháp chỉnh sửa gen, 1xbet com sẽ sửa đoạn cắt cơ bản. 1xbet com làm điều đó ở gan vì đó là nơi sản sinh ra phần lớn protein này.

Đột nhiên, 1xbet com không chỉ khôi phục lại chức năng trong phổi bởi vì nó là một loại protein hoạt động mà nó thuộc loại hoang dã đang được gan tiết ra để thực hiện chức năng trong phổi ở đó. Nhưng 1xbet com cũng đang có lợi cho gan, giống như việc 1xbet com vừa phá hủy hoàn toàn một loại protein, thực tế là 1xbet com đang khôi phục chức năng loại hoang dã và 1xbet com cũng đang loại bỏ alen đột biến đó.

Vì vậy, những dấu hiệu đó là thứ mà liệu pháp điều chỉnh dành riêng cho việc chỉnh sửa gen sẽ được định vị rất rất tốt.

Một điều khác mà tôi cũng xem xét là bất cứ điều gì có tỷ lệ tử vong cao hoặc gánh nặng lớn đối với bệnh nhân, điều đó xảy ra rất sớm trong cuộc đời. Vì vậy, đó có thể là bất cứ điều gì từ SMA và những thứ tương tự khi chúng tôi có các liệu pháp gen như Zolgensma được phê duyệt, 1xbet com biết đấy, lợi ích rủi ro đối với những nhóm dân số đó là rất lớn. 1xbet com có tỷ lệ tử vong cao hơn 100% sau ba năm, trừ khi 1xbet com thực hiện liệu pháp này, và bây giờ 1xbet com đang phát triển đạt được các cột mốc quan trọng và sống đến tuổi trưởng thành, phải không? Vì vậy, đâu là những dấu hiệu cho thấy lợi ích rủi ro là tốt nhất hoặc đã có rất nhiều tranh cãi, nhưng việc chỉnh sửa gen cho các chỉ định về tim mạch phổ biến hơn, phải không?

Vậy, để giảm lipid, 1xbet com đã đề cập đến Lp(a), PCSK9. Chúng tôi đã làm rất nhiều việc ở đó. ANGPTL3 cũng sẽ là một cái khác mà các nhà tài trợ đang xem xét. Tôi nghĩ đó là loại bệnh nhân bị biến cố mạch vành sớm ở độ tuổi 30, phải không? Vì vậy, nó hiếm, nhưng nó tồn tại. 1xbet com biết đấy, việc nhìn vào hành trình điều trị suốt đời bằng các liệu pháp hạ lipid trong 60 đến 70 năm tiếp theo của cuộc đời, 1xbet com biết đấy, họ có muốn một liệu pháp duy nhất và được thực hiện mà họ không phải lo lắng về điều đó không?

Và đó là rủi ro chỉ xảy ra một lần phải không? Hay họ muốn tiếp tục liệu pháp điều trị mãn tính đó? Và tôi nghĩ đó là nơi 1xbet com có thể tranh luận. Tôi nghĩ nếu 1xbet com là một bệnh nhân lớn tuổi, đúng vậy, và 1xbet com biết đấy, 1xbet com đang tìm kiếm biện pháp kiểm soát lipid và đang tìm cách bổ sung thêm một liệu pháp khác, liệu liệu lợi ích rủi ro của liệu pháp chỉnh sửa gen, trong phiên bản hiện tại của nó, có hợp lý không? Điều đó sẽ tùy theo từng trường hợp cụ thể.

Nhưng tôi chắc chắn nghĩ rằng đối với những bệnh nhân CVD sớm đó, chắc chắn sẽ có lý lẽ ủng hộ một liệu pháp và thực hiện. Ít nhất họ cũng có lựa chọn đó cho bệnh nhân.

 

29:16, Matt P

Không, tôi nghĩ điều đó có lý. Chắc chắn có rất nhiều căn bệnh không thể chữa khỏi hoặc có thể hưởng lợi từ một căn bệnh và đã khỏi. 1xbet com biết đấy, một chủ đề rộng hơn một chút so với chỉ chỉnh sửa gen, nhưng tôi nghĩ chắc chắn đã được áp dụng ở đây là doanh thu tại FDA trong năm qua. Và, 1xbet com biết đấy, đặc biệt là khi 1xbet com nghĩ về một số căn bệnh hiếm gặp, 1xbet com biết đấy, các nhà đầu tư lo ngại về việc đâu sẽ là mục tiêu mới của FDA.

1xbet com biết đấy, tôi đoán là khi 1xbet com đã nói chuyện cụ thể với các nhà đầu tư về một số thử nghiệm chỉnh sửa gen này, 1xbet com nghĩ có bất kỳ sự thay đổi nào đối với hướng dẫn của FDA hoặc có thể là những gì FDA sẽ tìm kiếm về mặt hiệu quả hoặc độ an toàn từ các phương thức này không?

 

29:57, Myles M

Ừ. Vì vậy, luôn khó để dự đoán điều gì sẽ xảy ra tại FDA. Và chắc chắn sẽ có những thay đổi trong thời gian ngắn với đầu CBER mới, 1xbet com biết đấy, có rất nhiều liệu pháp chỉnh sửa gen tiềm năng trên bàn làm việc. Nhưng điều tôi muốn nói là FDA có truyền thống khá quy định, hướng dẫn và rất cởi mở khi làm việc với các nhà tài trợ trong lĩnh vực này.

1xbet com biết đấy, có những tài liệu hướng dẫn đã xuất bản giúp chúng tôi đưa ra những cam kết sau khi đưa thuốc ra thị trường, 1xbet com biết đấy, khoảng thời gian mà 1xbet com phải theo dõi các tác dụng phụ tiềm ẩn, đúng không, vì 1xbet com có thể không phát hiện ra chúng vào thời điểm 1xbet com thực hiện liệu pháp. Có lẽ họ phải mất nhiều năm để biểu hiện. Vì vậy, có thời hạn 15 năm cho việc đó. Và đó là một thuật ngữ được xác định theo quy định.

1xbet com biết đấy, cơ quan này giúp các nhà tài trợ đưa ra các xét nghiệm chính xác để duy trì sự giám sát của họ. Không phải tất cả những hiệu ứng ngoài mục tiêu đều ở đó. Ngoài ra, 1xbet com biết đấy, cần tìm những mô nào và loại triệu chứng nào sẽ được báo cáo. Vậy là tất cả đã ở đó.

Những thứ như chỉ định RMAT vẫn được áp dụng. Và vâng, họ có thể đăng ký nhiều phương thức khác nhau tại đây. Nhưng 1xbet com biết đấy, nó rất quan trọng cho việc chỉnh sửa gen và về cơ bản nó là chỉ định trị liệu mang tính đột phá tương đương với phương thức này. 1xbet com biết đấy, tôi chưa từng thấy điều đó bị hủy bỏ ngay cả trong những giai đoạn biến động về quy định khác nhau mà chúng tôi đã trải qua.

Và sau đó, cuối cùng, 1xbet com biết đấy, quay lại việc chọn chỉ dẫn phù hợp, 1xbet com biết đấy, lộ trình cơ chế hợp lý mà điều đó vẫn được nói đến và có khả năng vẫn hợp lệ, 1xbet com biết đấy, điều đó có thể, 1xbet com biết đấy, có thể áp dụng rộng rãi trên nhiều chương trình chỉnh sửa gen mà 1xbet com đang thấy, ít nhất là những chương trình trong phòng khám mà tôi đang thấy ngay bây giờ.

Vì vậy, tôi nghĩ rằng ở đây có một số con đường quy định thuận lợi. Tôi chỉ không biết điều gì sẽ xảy ra với CBER mới. Và phần lớn các ứng dụng này sẽ được thực hiện thông qua CBER.

 

32:05, Matt P

Đúng vậy. Tôi nghĩ mọi người đều ở trên cùng một con thuyền ở đó. Được rồi, 1xbet com biết đấy, tôi biết có rất nhiều công việc trong báo cáo về xu hướng M&A, phát triển kinh doanh trong lĩnh vực chỉnh sửa gen. Tôi đoán, bất kỳ xu hướng chính nào nổi bật với 1xbet com, cho dù đó là, 1xbet com biết đấy, một số công nghệ mới hơn, như viết DNA, hoặc các dấu hiệu nhận được sự quan tâm nhiều nhất gần đây khi 1xbet com xem xét một số hoạt động đó?

 

32:30, Myles M

Chắc chắn rồi. Vì vậy, ý tôi là, alpha-1 gần đây đã nhận được sự quan tâm về BD từ một công ty công nghệ sinh học lớn về lĩnh vực viết DNA sử dụng enzyme phiên mã ngược. Nhà tài trợ đó cũng đã có một số hoạt động trong lĩnh vực bệnh cơ tim từ chương trình mà chúng tôi đã đề cập trước đó.

Nhưng điều tôi muốn nói về xu hướng là, nếu 1xbet com nhìn qua, đại đa số các hãng dược phẩm lớn đều có ngón tay trong chiếc bánh này, qua nhiều giai đoạn phát triển.

Chúng tôi trình bày chi tiết số thỏa thuận trong 5 năm qua trong lĩnh vực này. Và điều đáng chú ý là không chỉ, 1xbet com biết đấy, một cá nhân công nghệ sinh học tiên tiến đang cố gắng thực hiện tất cả các giao dịch. Nó thực sự lan rộng khắp nơi, các loại giao dịch cũng khác nhau.

1xbet com có một số công ty dược phẩm đang muốn gia nhập sớm nên họ đã có dự định trước rồi phải không? Họ có một hồ sơ sản phẩm mục tiêu trong đầu. Họ có thể không có chuyên môn để thực sự tạo ra tài sản mà họ muốn có được thông qua quá trình phát triển lâm sàng. Vì vậy, họ sẽ tìm đến một công ty có công nghệ độc đáo phù hợp với hồ sơ sản phẩm mục tiêu đó để tạo ra nội dung đó.

Vì vậy, sự hợp tác ở giai đoạn rất sớm, 1xbet com biết đấy, có một công ty đóng vai trò rất quan trọng trong việc quản lý CF, bệnh xơ nang, đại loại là có kiểu hình đó.

Sau đó, 1xbet com có các công ty bước vào và nói rằng, 1xbet com biết đấy, chúng tôi sẽ không áp dụng trò chơi công nghệ này, chúng tôi sẽ chỉ áp dụng một trò chơi dựa trên tài sản. Và nơi chúng tôi có thể cho mượn chuyên môn của mình là 1xbet com thực hiện công nghệ, 1xbet com chỉ định ứng viên và chúng tôi sẽ chạy chương trình lâm sàng. Chúng tôi sẽ giúp 1xbet com làm điều đó.

Và tôi nghĩ rằng đó thực sự là một sai lầm đã mắc phải trong thời gian đó, đại loại là, quay lại câu hỏi đầu tiên, trong thời kỳ đỉnh cao của sự cường điệu ở đây, đó là chúng tôi có một loạt công ty nền tảng chủ yếu là thử nghiệm học thuật và 1xbet com biết đấy, thiếu các nhà phát triển thuốc thực sự đã chạy một chương trình lâm sàng.

Vậy 1xbet com chọn nội dung nào? Làm thế nào để 1xbet com thiết kế một thử nghiệm, tất cả những điều đó? Đó là kiến ​​thức chuyên môn mà một hãng dược lớn đã từng làm trước đây có thể giúp ích cho những công ty đó. Vì vậy, 1xbet com có thể để họ tập trung vào công nghệ, vốn là chuyên môn cốt lõi.

Và sau đó, quay lại với alpha-1 và bệnh cơ tim, có một người chơi ở đó, 1xbet com biết đấy, đã thực hiện nhiều giao dịch, ở giai đoạn sau, loại tài sản ở giai đoạn quan trọng hoặc, 1xbet com biết đấy, giai đoạn thương mại duy nhất, tài sản chỉnh sửa gen rõ ràng cũng là trọng tâm của thỏa thuận BD.

Như vậy, kiểu đó sẽ mang lại cho 1xbet com ba ý nghĩa về vị trí mà chúng tôi đang xem xét. Nhưng rộng hơn, chính các hãng dược phẩm lớn đã hoạt động trên tất cả các con đường đó.

 

35:36, Matt P

Chà, Myles, tôi nghĩ chúng ta sắp kết thúc rồi. Tôi muốn gói nó lại. Có dự đoán táo bạo nào khác về không gian chỉnh sửa gen rộng rãi hơn ở đây trong khoảng 12 tháng tới không?

 

35:47, Myles M

Tôi nghĩ từ báo cáo của chúng tôi rằng việc chỉnh sửa gen đang thực sự hướng tới kiểu hình hiệu chỉnh đó. Vì vậy, tôi đang chờ xem dữ liệu in vivo đầu tiên của một nhà viết DNA, được chứ?

Vì vậy, kể từ khi chúng tôi xuất bản lại phiên bản cuối cùng của báo cáo này vào năm 2022, chúng tôi đang nói đến dữ liệu lâm sàng đầu tiên về chỉnh sửa cơ sở, đúng vậy, thay đổi một, 1xbet com biết đấy, nucleotide in vivo. Tôi nghĩ ranh giới tiếp theo, đó là lý do tại sao tôi tập trung vào dữ liệu bệnh Wilson vào năm 2027, 1xbet com biết đấy, 1xbet com có thể biến số đó thành ba không? 1xbet com có thể biến ba thành một nửa exon không? 1xbet com có thể biến nó thành một exon đầy đủ không? Ứng dụng viết DNA của chỉnh sửa gen cực kỳ thú vị.

Và sau đó, mặt khác, sự phát triển của không gian chỉnh sửa RNA, bởi vì tôi thực sự nghĩ rằng điều đó có vai trò ở đây, đặc biệt là khả năng chuẩn độ vốn rất có lợi cho RNA.

Có thể chuẩn độ một loại thuốc di truyền và thực hiện điều đó trên góc độ chỉnh sửa, 1xbet com biết đấy, chúng tôi càng thấy nhiều dữ liệu ở đó, ngoài tình trạng thiếu hụt alpha-1 antitrypsin, và điều đó sắp xảy ra, 1xbet com biết đấy, sẽ thực sự quan trọng.

Vì vậy, tôi nghĩ, trong vài năm tới, 1xbet com sẽ có một người viết DNA trong phòng khám để viết exon.

Và tôi nghĩ 1xbet com sẽ có các trình soạn thảo RNA ngày càng trở nên phổ biến hơn, giống như các chương trình can thiệp RNA.

 

37:17, Matt P

Ồ, Myles, cảm ơn 1xbet com đã tham gia cùng chúng tôi trong tập nàyNhững đột phá về công nghệ sinh học. Tôi là Matt Phipps và chúng ta sẽ gặp lại 1xbet com lần sau.